La retinosis pigmentaria es la forma más común de degeneración hereditaria de la retina, tiene como consecuencia la pérdida de la visión y sus causas se relacionan con múltiples mutaciones genéticas.
El grupo de investigación en Neurodegeneración Sensorial del Instituto de Investigación Sanitaria Biodonostia, que investiga en este campo de la medicina, participa en un ensayo clínico de terapia génica liderado por el Hospital Universitario de Tübingen (Alemania).
El ensayo, uno de los primeros de estas características que se lleva a cabo en Europa, consiste en someter a pacientes de retinosis pigmentaria causada por mutaciones en el gen PDE6A a una terapia basada en la transferencia génica de una copia correcta del gen afectado en la retina de la paciente.
El procedimiento emplea vectores virales modificados (virus adeno-asociados o AAVs) que son capaces de insertar la copia del gen en los fotorreceptores con el objeto de restaurar la función visual.
Los expertos esperan que en un plazo de dos años comience el tratamiento con pacientes que cumplan los criterios de progresión adecuados.
Biodonostia, que está desarrollando un proyecto que busca identificar las mutaciones causantes de la retinosis con el objetivo de conocer mejor la enfermedad, pretende que los pacientes guipuzcoanos puedan beneficiarse de la colaboración con el centro de Tübingen, considerado como una referencia nacional e internacional en distrofias retinianas.
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via SPRI http://ift.tt/1MAIUk1 September 28, 2015 at 02:01PM
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