El Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital Universitario Cruces, BioCruces, ha iniciado un proyecto de edición génica avanzada con el objetivo de mejorar la investigación de terapias contra la distrofia muscular de Duchenne.
La iniciativa, que cuenta con financiación del Instituto de Salud Carlos III y del Fondo europeo de Desarrollo Regional (FEDER), se basa en la aplicación de la tecnología CRISPR/Cas, una avanzada herramienta que puede ser utilizada para manipular y corregir el genoma de cualquier célula con elevada precisión.
La técnica CRISPR/Cas, que se empieza a conocer como el “corta y pega” genético o las “tijeras del ADN”, ha sido considerada el descubrimiento del año 2015 por la prestigiosa revista “Science”.
El proyecto, titulado Edición genética avanzada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, tendrá una duración de tres años y utilizará tanto cultivos de pacientes como de animales, para que el tránsito a la fase clínica sea más eficiente.
La iniciativa, que será desempeñada por el grupo de Enfermedades Neuromusculares del Instituto BioCruces, pretende avanzar en el tratamiento la enfermedad, una dolencia causada por el déficit de la proteína distrofina.
El diagnóstico suele darse sobre los 3-4 años de edad. Los pacientes presentan fatiga, debilidad muscular, dificultad para correr y caídas frecuentes. Los enfermos suelen perder la capacidad de caminar sobre los 12 años y la esperanza de vida es de unos 20 o 30 años debida a problemas respiratorios y cardiacos.
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